Número CAS1258984-36-9|Nusinersen

Introduccióny aplicaciónde Número CAS1258984-36-9|Nusinersen

Nusinersen es un anticuerpo monoclonal que bloquea la actividad de la proteína factor de transcripción de atrofia muscular espinal (AME) (SMTFA). Se ha demostrado que nusinersen es eficaz para mejorar la función motora, reducir la actividad de la enfermedad y como tratamiento específico para la AME de inicio infantil. Se ha demostrado que este medicamento mejora la eficacia a largo plazo y reduce el índice de masa corporal en niños con AME. El mecanismo de acción no se comprende completamente, pero nusinersen puede actuar impidiendo que el complejo ácido se una al SMTFA.

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